في إنجاز طبي غير مسبوق، نجح علماء في معهد طب العيون بجامعة لندن بالتعاون مع مستشفى مورفيلدز للعيون، وبدعم من شركة MeiraGTx، في تطوير علاج جيني ثوري أعاد الأمل لأربعة أطفال ولدوا بضعف بصري شديد.

يعاني هؤلاء الأطفال من اضطراب وراثي نادر يؤثر على جين AIPL1، مما يؤدي إلى خلل تدريجي في خلايا الشبكية ويجعل المصابين بالكاد قادرين على التمييز بين الضوء والظلام منذ الولادة، ما يصنفهم قانونيًا كمكفوفين.

ويعتمد العلاج على إدخال نسخة سليمة من الجين المعيب إلى خلايا الشبكية عبر فيروس غير ضار، مما يساعد على استعادة وظيفتها وإبطاء تدهورها. ويتم ذلك من خلال جراحة دقيقة تُجرى بتقنية "ثقب المفتاح"، حيث يُحقن العلاج مباشرة في الشبكية لتحفيز الخلايا المتضررة على العمل بكفاءة أكبر.

ونظرًا لندرة المرض، تم اختيار الأطفال المستفيدين من خارج المملكة المتحدة، وخضع كل منهم للعلاج في عين واحدة فقط لضمان السلامة. وعلى مدار سنوات من المتابعة، أظهرت النتائج تحسنًا ملحوظًا في العين المعالجة، بينما استمرت العين غير المعالجة في التدهور، مما يؤكد فعالية العلاج في تحسين البصر لدى المصابين بهذا الاضطراب.

وتفتح هذه النتائج آفاقًا واعدة لاستخدام العلاج الجيني في معالجة أمراض وراثية أخرى تصيب البصر، ما قد يمنح الأمل للأطفال الذين يعانون من أشكال مختلفة من العمى الوراثي.

وفي هذا السياق، صرح البروفيسور جيمس باينبريدغ، أستاذ دراسات الشبكية واستشاري جراحة الشبكية بمستشفى مورفيلدز، قائلًا: "التعامل مع فقدان البصر لدى الأطفال يمثل تحديًا كبيرًا، لكن هذا العلاج الجيني يمنحنا فرصة حقيقية لتغيير حياتهم وتحسين قدرتهم البصرية."

من جانبه، أكد البروفيسور ميشيل ميكايليدس، أستاذ طب العيون في جامعة لندن، أن هذا الإنجاز يمثل نقلة نوعية في علاج العمى الوراثي، قائلًا: "لأول مرة، نحصل على علاج فعّال لهذا النوع من العمى، وهو تقدم طبي قد يفتح الباب أمام علاجات جديدة للأمراض الوراثية التي تصيب الأطفال."

للمزيد تابع

خليجيون نيوز على: فيسبوك | إكس | يوتيوب | إنستغرام | تيك توك